Elevidys: diante do cancelamento do registro, a busca por tratamento e esperança continua

Aliança Distrofia Brasil se manifesta sobre o cancelamento do registro condicional do Elevidys® no Brasil

A Aliança Distrofia Brasil recebeu, nesta segunda-feira (24), a comunicação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e da Roche sobre o cancelamento, a pedido da empresa, do registro condicional do Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil.

Segundo a Anvisa, o cancelamento decorre da conclusão de que, até o momento, a totalidade dos dados disponíveis não foi suficiente para atender aos requisitos regulatórios vigentes necessários à manutenção do registro condicional.

A Aliança Distrofia Brasil reconhece a importância de que decisões relacionadas a terapias avançadas, especialmente aquelas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras, sejam fundamentadas em evidências científicas robustas e tenham como prioridade absoluta a segurança dos pacientes.

Ao mesmo tempo, é fundamental afirmar que o cancelamento do registro não pode representar o fim da busca por novas possibilidades terapêuticas para as pessoas que vivem com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

Ciência, segurança e esperança precisam caminhar juntas

Para as famílias que convivem diariamente com a DMD, cada avanço científico representa mais do que uma inovação: representa a possibilidade de preservar funções, ampliar perspectivas e transformar uma trajetória marcada pela progressão de uma doença grave.

Por isso, a comunidade das distrofias musculares acompanha este momento com atenção, responsabilidade e, também, com sentimentos diversos.

A Aliança Distrofia Brasil entende que segurança e acesso à inovação não são princípios opostos. Ao contrário: devem caminhar juntos.

Precisamos de tratamentos que sejam avaliados com rigor, mas também precisamos que a pesquisa científica continue avançando, que novas evidências sejam produzidas e que as alternativas terapêuticas disponíveis para as pessoas com DMD sejam continuamente ampliadas.

A própria Anvisa informa que permanece disposta a avaliar prioritariamente futuras submissões que apresentem evidências adicionais, observados os requisitos regulatórios vigentes. A Roche, por sua vez, informa que continuará empenhada no programa clínico do Elevidys® e na apresentação das evidências necessárias. NÃO HÁ DESISTÊNCIA.

Para nós, essa informação é especialmente relevante.

A história do Elevidys® no Brasil não deve ser compreendida como o encerramento da busca por terapias avançadas, mas como mais um capítulo de um processo científico e regulatório que precisa continuar sendo acompanhado com transparência, responsabilidade e participação da sociedade.

E quem já recebeu o tratamento?

Outro ponto de extrema importância diz respeito às pessoas que já foram expostas ao Elevidys®.

De acordo com a Anvisa, o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento, incluindo os pacientes brasileiros que receberam o Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

Esse acompanhamento contínuo de segurança e o reporte das informações pertinentes à Anvisa são fundamentais.

A Aliança Distrofia Brasil considera essencial que os pacientes e suas famílias tenham acesso a informações claras, transparentes e compreensíveis sobre o acompanhamento, os dados de segurança e os próximos passos.

Nenhuma pessoa que já recebeu uma terapia avançada pode ser deixada sem acompanhamento ou sem informação.

O que a comunidade das distrofias espera daqui para frente?

A partir deste momento, alguns compromissos precisam permanecer no centro do debate:

Segurança dos pacientes.

Toda decisão deve considerar, em primeiro lugar, a proteção e o bem-estar das pessoas que vivem com DMD.

Transparência.

Famílias e pacientes precisam receber informações claras sobre evidências, riscos, benefícios, acompanhamento e decisões regulatórias.

Continuidade da pesquisa.

O cancelamento de um registro não pode significar a interrupção da busca científica por novas terapias e novas possibilidades para a DMD.

Acesso à inovação.

Pessoas com doenças raras têm direito a participar dos avanços da ciência e a ter acesso, dentro dos critérios de segurança e eficácia estabelecidos pelas autoridades competentes, às terapias que possam transformar suas vidas.

Participação das pessoas afetadas.

A comunidade de pacientes, familiares, associações e organizações da sociedade civil precisa ser ouvida nos debates que envolvem o futuro das terapias para doenças raras.

Seguiremos acompanhando

A Aliança Distrofia Brasil seguirá acompanhando as informações oficiais relacionadas ao Elevidys®, aos pacientes que já receberam o tratamento e aos próximos movimentos regulatórios e científicos.

Neste momento, não cabe à sociedade civil substituir as autoridades regulatórias ou a comunidade científica. Cabe-nos, entretanto, defender o direito à informação, à segurança, à pesquisa, à inovação e a um futuro com mais possibilidades para as pessoas que vivem com distrofias musculares.

A Distrofia Muscular de Duchenne continua existindo.

As necessidades das famílias continuam existindo.

E a busca por tratamentos também precisa continuar.

Seguiremos acreditando na ciência, cobrando responsabilidade, defendendo transparência e trabalhando para que nenhuma possibilidade terapêutica segura e baseada em evidências deixe de ser buscada.

Porque, para quem vive com uma doença rara e progressiva, cada avanço importa. Cada evidência importa. Cada oportunidade de tratamento importa.

E a esperança também precisa caminhar junto com a ciência.

Comunicado oficial da Roche no link https://www.distrofiabrasil.org.br/post/elevidys-diante-do-cancelamento-do-registro-a-busca-por-tratamento-e-esperança-continua.

Texto produzido com auxílio de IA.