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ADB reforça compromisso com a comunidade Duchenne diante de comunicado da PTC Therapeutics
- aliancadistrofiabr
- há 13 horas
- 2 min de leitura
A Aliança Distrofia Brasil (ADB) vem acompanhando de perto os recentes desdobramentos relacionados ao medicamento Translarna® (atalureno), utilizado no tratamento da distrofia muscular de Duchenne causada por mutação nonsense. Em comunicado oficial, a PTC Therapeutics reiterou seu compromisso com a comunidade de doenças raras e esclareceu que continua atuando globalmente para garantir a disponibilidade da terapia, inclusive no Brasil.
No documento, a empresa informa que, apesar da publicação do cancelamento do registro sanitário pela Anvisa em agosto de 2025, o recurso administrativo apresentado suspendeu os efeitos da decisão, mantendo o registro ativo e permitindo a continuidade da comercialização do medicamento. A PTC reforça ainda que o Translarna® segue registrado e em processo de renovação em diversos países, como o Reino Unido, além de estar disponível em mercados da Europa, Oriente Médio e América Latina.
“Translarna® (atalureno) continua sendo a única terapia aprovada em diversos mercados ao redor do mundo para pacientes com DMD causada por mutação nonsense. Ao longo de mais de duas décadas de desenvolvimento e experiência clínica, o medicamento já contribuiu para o tratamento de mais de 3.000 pessoas globalmente” — trecho do comunicado da PTC.
O papel da ADB
A Aliança Distrofia Brasil tem atuado de forma incansável em defesa do acesso ao Translarna® para os pacientes brasileiros. Nossa atuação inclui:
Articulação junto à Anvisa para garantir que o processo regulatório seja conduzido com transparência, responsabilidade e com a oitiva qualificada da comunidade. Apresentamos nosso Panorama da Distrofia Muscular de Duchenne em reunião, onde estivemos acompanhados de médicos especialistas e fisioterapeuta.
Mobilização da comunidade Duchenne, fortalecendo a voz das famílias e pacientes que dependem do medicamento.
Diálogo permanente com profissionais de saúde e autoridades, reforçando a importância da manutenção do tratamento no Brasil.
Acompanhamento internacional, alinhando esforços com associações de pacientes e entidades que também defendem o acesso à terapia em outros países.
Compromisso com a comunidade
A ADB reafirma seu compromisso em lutar pelo direito dos pacientes brasileiros à continuidade do tratamento. Seguiremos vigilantes e atuantes, sempre em defesa da vida, da inovação e da esperança que o Translarna® representa para tantas famílias.
Link para Carta na íntegra
Texto produzido com auxílio de IA.
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