Duvyzat é aprovado no Brasil: um novo capítulo para as pessoas com Distrofia Muscular de Duchenne

Um avanço que amplia as possibilidades terapêuticas e reforça a urgência de transformar inovação em acesso.

Hoje, 13 de agosto de 2026, marca uma data importante para a comunidade da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) no Brasil.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Duvyzat® (givinostat) para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne em pacientes a partir de 6 anos, em uso concomitante com corticosteroides. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União e representa a chegada ao país de uma nova opção terapêutica para uma doença rara, progressiva e ainda sem cura.

Para nós, da Aliança Distrofia Brasil, uma aprovação como essa significa muito mais do que a chegada de um novo medicamento.

Significa ciência avançando, pesquisa produzindo resultados e novas possibilidades sendo construídas para pessoas que convivem diariamente com uma doença que impõe perdas progressivas de força e função muscular.

Um novo mecanismo de ação

O Duvyzat tem como princípio ativo o givinostat, um inibidor de histona desacetilase (HDAC). Nos Estados Unidos, o medicamento foi aprovado pelo FDA em março de 2024 para pessoas com DMD a partir de 6 anos, sendo o primeiro tratamento não esteroidal aprovado para pacientes com diferentes variantes genéticas da doença.

Sua aprovação foi baseada em evidências de ensaio clínico randomizado e controlado, que avaliou 179 meninos com DMD que deambulavam e utilizavam corticosteroides. Os resultados demonstraram benefício na preservação da função muscular, incluindo uma menor perda funcional em comparação ao grupo controle.

É importante compreender, entretanto, que o Duvyzat não representa uma cura para a DMD. Seu papel é terapêutico e está relacionado à redução da progressão da perda funcional. Como todo tratamento, sua indicação deve ser individualizada e acompanhada por equipe médica especializada.

Aprovação não é sinônimo de acesso

Celebramos a aprovação sanitária, mas também sabemos que ela é apenas uma etapa da jornada.

O registro pela Anvisa permite que o medicamento seja reconhecido e comercializado no país dentro das condições estabelecidas pela autoridade sanitária. Isso não significa, por si só, que o medicamento esteja incorporado ao Sistema Único de Saúde (SUS).

Para que uma nova tecnologia esteja disponível de forma ampla e equitativa no SUS, ainda são necessários os processos de avaliação de incorporação e as decisões correspondentes dentro do sistema público de saúde.

É justamente nesse ponto que a sociedade civil precisa estar atenta.

A chegada de uma nova terapia precisa ser acompanhada de políticas públicas que garantam acesso, equidade, sustentabilidade e cuidado integral.

Não queremos apenas que a inovação exista.

Queremos que ela chegue a quem precisa.

Cada nova terapia representa uma nova possibilidade

Na DMD, tempo importa.

Cada preservação de função pode significar mais autonomia, mais participação, mais possibilidades de viver experiências cotidianas e mais tempo para que novas pesquisas e tratamentos continuem avançando.

Por isso, cada conquista científica deve ser reconhecida, mas também acompanhada de responsabilidade.

A comunidade de Duchenne precisa de:

diagnóstico precoce;

acompanhamento multiprofissional especializado;

acesso às terapias disponíveis;

monitoramento cardíaco e respiratório;

reabilitação contínua;

tecnologias assistivas;

suporte às famílias;

participação efetiva dos pacientes e suas organizações nas decisões de políticas públicas;

e acesso às novas terapias, de maneira segura, responsável e baseada em evidências.

Um avanço que nos lembra por que continuamos lutando

A aprovação do Duvyzat no Brasil é uma conquista importante.

Mas ela também nos lembra que a luta pelo acesso não termina quando uma agência regulatória aprova um medicamento.

Ela continua na construção de políticas públicas, na avaliação das tecnologias, na busca pela equidade e na defesa do direito à saúde.

A Aliança Distrofia Brasil continuará acompanhando os próximos passos e defendendo que as pessoas com Distrofia Muscular de Duchenne estejam no centro das decisões que dizem respeito às suas vidas.

Porque inovação só cumpre seu verdadeiro propósito quando se transforma em acesso, cuidado e qualidade de vida.

Hoje celebramos uma nova possibilidade.

Amanhã continuaremos trabalhando para que essa possibilidade seja acessível a quem dela necessita.

Aliança Distrofia Brasil

União, conhecimento e defesa de direitos para transformar vidas.

Link para ficha técnica

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