Resultados do Translarna (Atalureno) da PTC Therapeutics

Atualizado: Jul 2

Primeira publicação da PTC Therapeutics com dados do mundo real mostrando que o Translarna (Atalureno) preserva significativamente a capacidade de caminhar por mais tempo em crianças com distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido (nonsense).


- A análise do registro STRIDE mostra que o Translarna preservou a deambulação e a função física por anos em comparação com aqueles no Estudo sobre a História Natural de Duchenne, CINRG, sem nenhum novo sinal de segurança.


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