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NOTA DA ALIANÇA DISTROFIA BRASIL SOBRE A PROMISSORA
TERAPIA GÊNICA AINDA NÃO REGISTRADA NO BRASIL
Foi aprovado pelo FDA - Food And Drug Administration (órgão dos Estados Unidos, similar à Anvisa no Brasil), em junho de 2023 a promissora terapia gênica (delandistrogene moxeparvovec-rokl), com o nome comercial Elevidys. Esta terapia já foi submetida junto a ANVISA, pela Farmacêutica Roche, para análise de sua eficácia e segurança, mas até o momento ainda não teve o seu processo concluído.
Pontos e requisitos extremamente importantes:
é uma terapia EXCLUSIVA para Distrofia Muscular de DUCHENNE
a terapia não é uma CURA;
idade autorizada a fazer uso conforme bula aprovada nos Estados Unidos: 4 e 5 anos de idade;
necessidade de realização de exame de vetor viral, que atualmente somente é realizado em um único laboratório nos Estados Unidos. Quem tiver anticorpos contra o vírus não está elegível à terapia gênica e essa porcentagem é de aproximadamente 50%.
A ADB e suas associadas tem profundo respeito e compromisso com a saúde das pessoas com doenças raras em todo o Brasil, notadamente com Distrofia Muscular e ao longo de todos estes anos luta por buscar melhor qualidade de vida para estas pessoas.
Diante disto, a ADB gostaria de mais uma vez reafirmar este compromisso e informar que está em constante contato com Ministério da Saúde, Anvisa, Farmacêutica Roche Brasil (responsável pela comercialização do medicamento no País), acompanhando o processo com as informações permitidas pela nossa legislação vigente.
Aproveita a oportunidade para reiterar que já foram realizadas e encontram-se disponíveis no canal do YouTube da ADB lives sobre o assunto terapia gênica e está sendo organizado uma atualização sobre o Elevidys.
A ADB apoia abaixo assinados, bem como demais ações, que contenham informações verídicas e tecnicamente corretas e fundamentadas, e estará participando de audiência pública sobre o assunto.
Mais informações ELEVIDYS - elevidys.com, ainda somente em inglês, uma vez que a medicação não foi aprovada no Brasil e a legislação não permite que a indústria divulgue informações sobre até a aprovação junto à Anvisa.