Givinostate (Duvyzat) tem bula brasileira aprovada: novo marco para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
A aprovação da bula brasileira amplia as possibilidades de informação sobre o medicamento e reforça a importância do acesso responsável, do acompanhamento especializado e da produção de evidências sobre os tratamentos para a distrofia muscular de Duchenne.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara, progressiva e degenerativa que provoca perda gradual da força muscular e compromete, ao longo do tempo, diferentes funções do organismo. Para as pessoas que vivem com Duchenne e suas famílias, cada avanço científico representa uma oportunidade de ampliar as possibilidades de cuidado e buscar melhores perspectivas para o futuro.
Nesse contexto, a aprovação da bula brasileira do DUVYZAT® (givinostate) pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em 13 de agosto de 2026, representa um marco importante para o cenário terapêutico da doença no Brasil.
A Aliança Distrofia Brasil (ADB) acompanha os avanços científicos e regulatórios relacionados às distrofias musculares e destaca a importância de que novas possibilidades terapêuticas sejam discutidas com transparência, responsabilidade e compromisso com as necessidades das pessoas que vivem com essas condições.
O que é o givinostate?
O givinostate é um medicamento administrado por via oral que atua como inibidor das histonas desacetilases (HDAC), proteínas envolvidas na regulação de processos celulares.
Na distrofia muscular de Duchenne, sua ação busca interferir em processos associados à lesão muscular, à inflamação crônica, à fibrose e à substituição do tecido muscular por gordura.
Diferentemente das estratégias terapêuticas direcionadas a determinadas alterações genéticas, o mecanismo de ação do givinostate é independente da mutação específica no gene da distrofina.
De acordo com a bula brasileira, o medicamento está indicado para o tratamento da DMD em pacientes com idade igual ou superior a seis anos, em associação com corticosteroides.
O que os estudos clínicos demonstraram?
A principal evidência de eficácia apresentada na bula brasileira vem do estudo clínico de fase 3 EPIDYS, que comparou givinostate e placebo durante 18 meses, em associação com corticosteroides.
O estudo incluiu 179 pacientes com Duchenne que ainda caminhavam. Na análise principal, o desfecho foi avaliado em um grupo de 120 participantes cuja fração de gordura no músculo vasto lateral estava entre mais de 5% e 30%.
Os resultados mostraram que:
No grupo tratado com givinostate, o tempo médio para subir quatro degraus aumentou 1,25 segundo.
No grupo placebo, esse tempo aumentou 3,03 segundos.
A diferença entre os grupos foi de 1,78 segundo, favorecendo o givinostate, com significância estatística para o desfecho principal.
Esses resultados indicam uma redução do declínio funcional nesse teste específico durante o período estudado.
Entretanto, é importante observar que os principais desfechos secundários relacionados à função física, à força muscular e à morfologia muscular não alcançaram significância estatística formal na análise prevista pelo estudo.
A interpretação dos resultados deve, portanto, considerar tanto o benefício observado no desfecho principal quanto as limitações das evidências disponíveis.
A ciência avança por meio de estudos rigorosos, e a comunicação responsável desses resultados é essencial para que pacientes, familiares e profissionais de saúde possam tomar decisões informadas.
Quem pode se beneficiar? A importância da avaliação individualizada
A bula brasileira estabelece a indicação para pacientes com seis anos ou mais, em tratamento concomitante com corticosteroides.
Entretanto, o estudo clínico principal avaliou pacientes que ainda caminhavam. Por isso, é necessário distinguir a indicação aprovada da população para a qual existem evidências clínicas diretas mais robustas.
A bula também apresenta resultados de um estudo de extensão de longo prazo que comparou pacientes tratados com givinostate com grupos de história natural. Nessa análise, a idade mediana na perda persistente da marcha foi 2,7 anos maior entre os pacientes tratados.
Esse resultado deve ser interpretado com cautela, pois a própria bula reconhece limitações metodológicas que dificultam sua interpretação.
A decisão sobre o tratamento precisa considerar a situação clínica de cada pessoa, os tratamentos já utilizados, os riscos, os benefícios esperados e a avaliação da equipe médica especializada.
Segurança e acompanhamento fazem parte do tratamento
O givinostate exige acompanhamento clínico e laboratorial.
Entre as reações adversas descritas na bula estão trombocitopenia, diarreia, vômitos e aumento dos níveis de triglicerídeos. Também foram observadas alterações na hemoglobina e nos neutrófilos.
A bula estabelece a necessidade de avaliar as plaquetas e os triglicerídeos antes do início do tratamento, além de realizar monitoramento periódico e ajustes de dose quando necessários. Em situações específicas, pode ser indicada a interrupção do medicamento.
Essas exigências reforçam uma questão fundamental: o acesso a uma nova terapia deve estar acompanhado de uma estrutura assistencial capaz de garantir avaliação, monitoramento e manejo adequado de possíveis efeitos adversos.
Para a ADB, discutir tratamentos inovadores significa também discutir a organização dos serviços de saúde, a capacitação dos profissionais e as condições necessárias para que o cuidado seja realizado com segurança.
Registro sanitário, acesso e políticas públicas
A aprovação regulatória é uma etapa importante, mas não deve ser confundida com disponibilidade comercial efetiva ou incorporação ao Sistema Único de Saúde (SUS).
Esses processos envolvem etapas distintas, e as condições de acesso precisam ser verificadas de acordo com a situação regulatória, comercial e de financiamento do medicamento no país.
No Brasil, pessoas com Duchenne e suas famílias enfrentam desafios relacionados ao diagnóstico oportuno, à distribuição desigual dos serviços especializados, à continuidade do acompanhamento e ao acesso a tratamentos e cuidados multidisciplinares.
A chegada de novas possibilidades terapêuticas torna ainda mais urgente o debate sobre como organizar a jornada assistencial: do diagnóstico ao encaminhamento especializado, da avaliação terapêutica ao acompanhamento de longo prazo.
Também é fundamental fortalecer a produção de dados sobre a população brasileira com Duchenne, contribuindo para compreender as necessidades dos pacientes, identificar desigualdades e orientar políticas públicas.
O compromisso da Aliança Distrofia Brasil
A ADB defende que os avanços científicos sejam acompanhados de informação acessível, transparência regulatória, participação social e políticas públicas capazes de responder às necessidades reais das pessoas com distrofias musculares.
Cada nova terapia traz oportunidades, mas também exige responsabilidade na comunicação dos resultados, acompanhamento adequado e compromisso com a equidade.
O desafio não é apenas ampliar o número de medicamentos disponíveis. É construir condições para que as pessoas tenham acesso oportuno ao diagnóstico, recebam informações confiáveis, sejam acompanhadas por equipes qualificadas e possam participar das decisões sobre seu tratamento.
Para a Aliança Distrofia Brasil, transformar avanços científicos em possibilidades reais de cuidado exige união entre ciência, assistência, poder público, profissionais de saúde, indústria e sociedade civil.
Porque cada avanço importa. E fazer com que ele alcance quem precisa também importa.
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Imagem meramente ilustrativa.
Fonte principal: bula brasileira do DUVYZAT® (givinostate), aprovada pela Anvisa em 13 de agosto de 2026.
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