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Pesquisadores do Nationwide Children's Hospital publicaram no JAMA Neurology os resultados dos quatro primeiros pacientes tratados no primeiro ensaio clínico de administração sistêmica de terapia genética com microdistrofina em crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) e os resultados iniciais sugerem que a terapia pode fornecer melhoria funcional superior à observada no padrão de atendimento.
Confira o texto completo no link abaixo. Compartilhamos o link da publicação original em inglês porque não há tradução oficial em português.