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A Sarepta anunciou no dia 26 de junho que concluiu a submissão de um pedido de um novo medicamento à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, buscando aprovação acelerada para o Casimersen (SRP-4045). O Casimersen foi desenvolvido para o tratamento de pacientes favoráveis a terapia do exon skipping 45, aproximadamente oito por cento dos pacientes com Duchenne.
A conclusão da submissão contínua inclui dados do Casimersen do estudo ESSENCE, um estudo de Fase 3 global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, que avalia a eficácia e a segurança em pacientes passíveis de pular os exons 45 e 53.
Uma análise interina da ESSENCE demonstrou um aumento estatisticamente significativo na produção de distrofina, medida pelo método western blot, em pacientes que receberam casimersen em comparação à linha de base e ao placebo. O estudo está em andamento para coletar dados adicionais de eficácia e segurança. Se a submissão da Casimersen for aceito e tiver aprovação acelerada, o estudo ESSENCE completo servirá como um estudo confirmativo pós-comercialização.
Sobre Casimersen
O Casimersen é um proprietary phosphorodiamidate morpholino oligomer (PMO), projetado para tratar pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) que apresentam mutações genéticas passíveis de ignorar o exon 45 do gene Duchenne.
É o terceiro medicamento para pular exon usando a plataforma baseada em RNA do PMO da Sarepta.