VILTEPSO ™ da NS Pharma é aprovada pela FDA nos EUA para o tratamento da DM Duchenne

VILTEPSO ™ (viltolarsen) da NS Pharma é aprovada pela FDA nos EUA para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne em pacientes elegíveis para terapia do exon skipping 53.

Os pacientes que tomaram VILTEPSO mostraram um aumento na expressão da distrofina para uma média de 5,9% do normal após 20-24 semanas de tratamento. No geral, em um estudo principal do VILTEPSO, 100% dos pacientes mostraram um aumento nos níveis de distrofina após o tratamento e 88% dos pacientes apresentaram níveis de distrofina de 3% do normal ou superior.

VILTEPSO recebeu a aprovação acelerada do FDA com base no aumento na distrofina, uma proteína chave para apoiar a saúde muscular. Uma vez que a falta de distrofina é a causa subjacente da DMD, aumentar a distrofina e o mais cedo possível é o objetivo fundamental no tratamento da DMD. VILTEPSO é a primeira e única terapia de exon skipping 53 a demonstrar um aumento na distrofina em crianças a partir dos quatro anos de idade. A aprovação contínua do VILTEPSO pode depender da confirmação de um benefício clínico em um estudo confirmatório que está na Fase 3.

Press release completo da notícia: https://www.prnewswire.com/news-releases/ns-pharmas-viltepso-viltolarsen-injection-now-fda-approved-in-the-us-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-in-patients-amenable-to-exon-53-skipping-therapy-301111298.html

Notícia no site do FDA: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-targeted-treatment-rare-duchenne-muscular-dystrophy-mutation