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No dia 8 de Julho, Dia Nacional da Ciência e do Pesquisador Científico, a ADB conversou com o Doutor Guilherme Baldo, professor do Departamento de Fisiologia da UFRGS e pesquisador do Hospital de Clínicas de Porto Alegre na área de Terapia Gênica para doenças raras. Ele ainda atua como consultor de agências regulatórias, como a ANVISA, e é membro da CTNBio.
Segundo o Dr. Guilherme, o pesquisador é o profissional que desenvolve pesquisas utilizando o chamado método científico. Eles testam e comprovam hipóteses para que se possa chegar a uma conclusão sobre o tema estudado. Em se tratando de distrofias musculares, um de seus objetos de estudo, a pesquisa é voltada a entender como a doença acontece e investiga tratamentos que possam ajudar os pacientes.
Confira agora a entrevista completa com o Dr. Guilherme que nos conta também sobre a importância do desenvolvimento de pesquisas regulamentadas e o cenário promissor de estudos sobre terapias gênicas para distrofias musculares no Brasil.
1 - Em 8 de julho, é comemorado o Dia Nacional da Ciência e o Dia Nacional do Pesquisador Científico. O que é um pesquisador científico? Qual a importância da pesquisa científica no contexto das Distrofias Musculares ou contexto geral?
O pesquisador é o profissional que desenvolve pesquisas utilizando o chamado método científico. Ou seja, pesquisadores testam e comprovam uma hipótese para poder chegar a uma conclusão sobre aquele tema.
O pesquisador que atua em distrofias musculares desenvolve estudos que buscam entender como a doença acontece e investiga tratamentos que possam ajudar os pacientes. Desta forma, alguns investigadores procuram alterações no DNA que levam à doença, ou criam em laboratório células ou animais com distrofias para entender por que as manifestações clínicas ocorrem, ou buscam estudar se um novo tratamento proposto para alguma distrofia, como a terapia gênica, é efetivo.
2 - Como saber se uma pesquisa é séria e relevante, evitando "crendices" ou charlatanismo?
Com as fake news se espalhando, fica realmente cada vez mais difícil conseguir identificar se uma fonte é confiável ou não. No caso de pesquisas, especialmente ensaios com pacientes, é importante buscar se há cadastro da mesma em bases de dados como a ReBEC (https://ensaiosclinicos.gov.br/) e a Plataforma Brasil (https://plataformabrasil.saude.gov.br/login.jsf) ou, em caso de investigações clínicas internacionais, no sítio do clinical trials (https://clinicaltrials.gov/). Toda investigação no Brasil deve ser aprovada por um comitê de ética (CEP) da instituição em que o estudo está sendo realizado, e determinados tipos de estudos, como em doenças genéticas raras, também acabam sendo submetidos à CONEP e cadastrados na Plataforma Brasil, como uma forma de mostrar à população que a pesquisa é séria e está em conformidade com as leis vigentes.
3 - Há alguma pesquisa que você possa citar como promissora sobre Distrofias Musculares?
É uma época muito promissora na área das distrofias musculares. Recentemente o FDA nos EUA aprovou um novo tratamento para a distrofia muscular de Duchenne, o Amondys 45 (Casimersen), para pacientes com mutação confirmada do gene DMD que é passível de salto do exon 45. Além disso, estão sendo realizados ensaios clínicos envolvendo Terapia Gênica para esta mesma doença usando diferentes abordagens. Isso inclui desde o uso de uma versão modificada do gene da distrofina (chamado microdistrofina), quanto a terapia gênica através do uso de outro gene, o GALGT2, que acaba inibindo o desenvolvimento da distrofia, e tem aplicação não apenas em Duchenne, mas tem sido testado em outros tipos de distrofia também. A aprovação dos primeiros medicamentos baseados em terapia gênica no Brasil para outras doenças, como a Atrofia Muscular Espinal, acaba abrindo as portas para um grande leque de possibilidades para este tipo de Terapia. Já pensando nisso, o Ministério da Saúde têm investido em iniciativas que permitam o desenvolvimento da Terapia gênica no país, através de editais de fomento para pesquisa. Além disso, as demais instituições do Brasil estão se adequando a essas novas terapias, e agências reguladoras como a ANVISA e a CTNBio têm trabalhado para criar legislação específica para estas terapias, de modo a garantir que os produtos de terapia gênica produzidos e utilizados no Brasil sejam seguros e eficientes.
Audiodescrição #PraTodoseTodasVerem: Em um card branco com imagens de medicamentos e equipamentos médicos a frase: “Em uma era de fake news, identificar uma fonte confiável é cada vez mais difícil. Toda pesquisa e investigação, principalmente sobre doenças genéticas raras, precisam estar em conformidade com as leis vigentes. Contudo, é uma época muito promissora para as pesquisas sobre distrofias musculares. A aprovação dos primeiros medicamentos baseados em terapia gênica no Brasil, a abertura de editais para o fomento de pesquisas na área e o trabalho de criação de legislação específica para tal, tem contribuído para construção de um cenário seguro e eficiente.” Logo abaixo, segue “Guilherme Baldo, Pesquisador Científico”. Ao lado a foto de Guilherme, um homem moreno, branco, de barba. Na parte de baixo do card a frase 08 de Julho Dia Nacional da Ciência e Dia Nacional do Pesquisador Científico. No canto inferior direito o logo da ADB. Fim da descrição.
