SRP-9001 Terapia Gênica para Duchenne - Atualizações




No início de janeiro deste ano a Sarepta Therapeutics, uma das empresas farmacêuticas que desenvolve terapias para distrofia muscular, publicou o resultado da fase 2 do estudo clínico (clinical trial) da terapia gênica SRP-9001, mais conhecida como microdistrofina.


A Roche Produtos Químicos e Farmacêuticos S.A., empresa responsável pela comercialização do SRP-9001 fora dos EUA, enviou um comunicado, em acordo com a Sarepta, sobre a divulgação desse resultado, e que hoje compartilhamos com toda comunidade de distrofia muscular de Duchenne no Brasil.




São Paulo, Janeiro de 2021


Caros membros da comunidade de Duchenne,


Em atendimento à solicitações por informações referente ao estudo clínico NCT03769116, a Roche Produtos Químicos e Farmacêuticos S.A. (responsável pela futura comercialização) e a Sarepta Therapeutics Inc, responsável pelo desenvolvimento clínico do SRP-9001, reforçando o compromisso com a transparência e a integridade para com a sociedade brasileira, vem por meio desta, informá-los de que no dia 7 de janeiro a Sarepta anunciou os principais resultados do Estudo 102 (Parte 1) do SRP-9001, uma terapia genética de microdistrofina experimental projetada para o tratamento de pessoas com distrofia muscular de Duchenne (NCT03769116).


Esses resultados reforçam a determinação destas empresas em trazer tratamentos potencialmente transformadores, incluindo SRP-9001, para pessoas que vivem com Duchenne. Este conjunto de dados é incrivelmente valioso e rico, e já acrescentou maior entendimento sobre a segurança e eficácia desta terapia experimental. As empresas estão trabalhando para analisar todos esses dados com maior profundidade e ter

maiores detalhes no decorrer dos próximos meses.


É importante ressaltar que as empresas continuam a coletar dados de um número estabelecido e crescente de ensaios neste programa de desenvolvimento clínico: 9001-101, 9001-102 e 9001-103 e além. O aumento do número de dados coletados auxilia na maior compreensão do impacto de curto e longo prazo dessa terapia investigacional.


A Roche agradece a todos da comunidade, especialmente aos pacientes e famílias que participam do programa de desenvolvimento clínico de Duchenne - é por sua causa que estamos aqui hoje e somos incrivelmente gratos.


A nossa missão permanece inalterada. Avançar no desenvolvimento do SRP-9001 continua sendo uma prioridade crítica e seguiremos em frente com diligência e urgência para levar o SRP-9001 para pessoas com Duchenne em todo o mundo.



A Aliança Distrofia Brasil traz alguns esclarecimentos sobre essa terapia gênica e os resultados divulgados em janeiro.


Como funciona a terapia SRP-9001?

SRP-9001 usa um vírus adenoassociado inofensivo para entregar uma versão mais curta do gene DMD às células musculares, por isso o nome microdistrofina. Uma vez dentro da célula, o próprio sistema molecular da célula “lê” o gene inserido e produz microdistrofina, uma versão reduzida da distrofina, a proteína que falta nas pessoas com DMD .


Resultados do da fase 2 do estudo clínico

A fase 2 do estudo clínico incluiu 41 meninos, com idades de 4 a 7, e avaliou a eficácia e tolerabilidade de uma dose única de SRP-9001, administrada na corrente sanguínea, em comparação com um placebo*.


Um dos dois principais objetivos do estudo foram mudanças na quantidade de microdistrofina produzida - conhecida como sua expressão - ao longo de 12 semanas, ou cerca de três meses. O outro objetivo estava no quesito funcional, uma mudança nas pontuações da North Star Ambulatory Assessment (NSAA)** ao longo de 48 semanas, ou quase um ano.


O objetivo em relação à quantidade de microdistrofina foi atingido. Após 12 semanas de tratamento, o grupo que recebeu SRP-9001 atingiu uma expressão média de microdistrofina de 28,1%, atingindo assim o principal objetivo biológico do estudo.


Em termos de objetivo funcional, os escores de NSAA foram mais elevados depois de 48 semanas em meninos que receberam SRP-9001. No entanto, nenhuma diferença foi observada em relação ao grupo de placebo em um determinado segmento (meninos entre 6 e 7 anos).


De acordo com Sarepta, as diferenças nas características basais - medidas que são realizadas nos participantes no início do estudo - entre os grupos do tratamento e os grupos de placebo podem ser responsáveis ​​pela falta de uma melhora significativa nas medidas funcionais em meninos com idades entre 6 e 7 anos.


Na verdade, as pontuações iniciais de NSAA não foram equilibradas ao comparar meninos aleatoriamente designados para receber um placebo ou SRP-9001. Isso resultou em crianças com a doença mais branda no grupo do placebo, disse Sarepta.


O estudo atingiu vários objetivos biológicos secundários, incluindo a porcentagem de fibras musculares positivas para microdistrofina, o número de cópias virais por célula e uma redução na creatinofosfoquinase (CK), que é uma medida de dano muscular.


Outro dado importante é quanto à segurança da terapia. A maioria dos meninos que receberam o SRP-9001 (85%) experimentou pelo menos um efeito colateral relacionado ao tratamento, em comparação com 43% no grupo de placebo. Os efeitos colaterais foram leves a moderados em gravidade (82%). Três participantes do grupo que recebeu o SRP-9001 tiveram efeitos colaterais graves, como rabdomiólise - uma degradação grave do tecido muscular - e elevação de uma enzima hepática, sugerindo lesão hepática. Um dos meninos que recebeu placebo apresentou rabdomiólise, uma síndrome grave causada por uma lesão muscular.


Esse estudo clínico continua sendo realizado até 2026 e permanecerá, de forma cega, por enquanto, o que significa que nem os pacientes nem os pesquisadores sabem qual participante está recebendo o tratamento e qual o placebo.


* Placebo - preparação neutra ministrada de forma segura em substituição de um medicamento, com a finalidade de descobrir ou controlar as reações, de natureza psicológica, que acompanham tal procedimento terapêutico)


**NSAA - é uma escala de classificação de 17 itens que avalia as habilidades motoras em crianças com DMD que podem andar de forma independentemente.




Fontes: https://musculardystrophynews.com/2021/01/12/dmd-boys-experienced-biological-functional-gains-in-srp-9001-trial/


https://www.parentprojectmd.org/sarepta-announces-top-line-results-for-part-1-of-study-102-evaluating-srp-9001-gene-therapy/


https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-top-line-results-part-1-study-102


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